서울--(뉴스와이어)--신약 개발 전문기업 지피씨알(대표이사 신동승)은 다음 달 7일부터 10일(현지시간)까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2024)에서 급성 골수성 백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML)을 효과적으로 치료하는 전략에 대해 포스터를 통해 발표할 예정이라고 밝혔다.

포스터 제목은 ‘Combined CXCR-4 Inhibition with Novel Agent GPC-100 (burixafor) and Beta 2 Adrenergic Receptor Blockade Enhances Cytarabine Response for Acute Myeloid Leukemia Blasts on Stroma’다.

지피씨알은 미국의 저명한 암 전문 병원인 시티 오브 호프와 2023년 2월부터 공동연구를 지속해왔다. 공동연구 파트너이자 본 포스터의 발표자인 파멜라 벡커(Pamela Becker) 박사는 혈액암 전문의로서 AML 질환에서 핵심 오피니언 리더(Key Opinion Leader)로 꼽히는 저명한 인사다. 벡커 박사는 CXCR4와 ADRB2 (beta-2 adrenergic receptor, 베타2 아드레날린 수용체)를 동시에 공략해 혈액암을 치료하는 지피씨알의 기술에 주목했고, 올해 4월 개최된 미국암연구학회(AACR) 포스터 발표를 통해 이와 관련한 연구성과를 한차례 발표한 바 있다.

새롭게 ASH에서 채택돼 발표하게 될 연구결과는 앞선 AACR 포스터 발표에서 분석한 124명 AML 환자 시료에 대한 추가 분석 결과 및 기존 임상시험에 대한 후향적 연구 결과다. 분석 결과, AML 환자 유래 세포에서 회사의 핵심 파이프라인 GPC-100과 Propranolol 병용요법을 통해 CXCR4와 ADRB2를 함께 억제하면 AML 화학항암제 시타라빈(Cytarabine, AraC)의 항암 효능이 10배 이상 증가함을 확인했다. 이는 현재 조혈모세포 가동화제로서 임상 2상을 순항 중인 GPC-100 파이프라인이 AML 적응증에도 뛰어난 잠재력을 보일 수 있음을 시사하는 결과다.

이에 더해 연구진은 과거 수행된 CXCR4 억제제 율로쿠플루맙(Ulocuplumab) 임상 2상 시험에 대한 후향적 연구를 수행해 ADRB2를 억제하는 비선택적 베타 차단제를 복용했던 환자군에서 임상 효능 CR/CRi가 76.9%(13명 중 8명)까지 크게 향상되는 결과를 확인했다. 대비해 베타 차단제를 복용하지 않은 환자의 CR/CRi는 37.5%(48명 중 18명)에 그쳤다. 이는 회사의 핵심 사이언스인 CXCR4, ADRB2 동시 억제 치료법이 임상시험의 성공 확률을 크게 향상 시킴을 실제 환자 데이터에 근거해 보여주는 결과다.

신동승 지피씨알 대표는 “AML 분야의 대가인 파멜라 벡커 박사와 함께 AML 임상시험을 설계 중이다. 당사의 병용투여 전략으로 AML의 치료 효과를 극대화하고 재발률을 낮추는 혁신 치료법을 개발해 나갈 것”이라고 말했다.

올해로 66회를 맞이하는 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH)는 세계 최대 규모의 혈액학 분야 학술행사로, 12월 7일부터 10일(현지 시각)까지 미국 샌디에이고에서 열린다. 지피씨알은 백혈병 연구 결과 이외에도 현재 진행 중인 조혈모세포 가동화제제 임상 2상 시험의 중간 결과 및 in vivo CAR-T의 효과를 높일 수 있는 T cell 수율 증가 전략에 대한 포스터 2건도 추가로 발표할 계획이며, 각각 제목은 ‘An Open-Label, Multi-Center Phase 2 Study to Assess the Safety and Efficacy of Burixafor (GPC-100) and Propranolol with G-CSF for the Mobilization of Stem Cells in Patients with Multiple Myeloma Undergoing Autologous Stem Cell Transplant’, ‘Strategy to Improve Functional T-Cell Yield in Peripheral Blood By Co-Inhibition of Beta-2 Adrenergic and CXCR4 Signaling Pathways’다.

한편 지피씨알의 조혈모세포 가동화제제는 지난 10월 말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

지피씨알 소개

지피씨알(GPCR Therapeutics)은 약물 표적의 1/3 이상을 차지하고 있는 GPCR에 특화된 신약 개발 전문기업이다. 대표적인 GPCR인 CXCR4을 중심으로 표적 특허를 확보하고, 미국에서 임상2상 중인 다발성 골수종을 포함해 혈액암 및 고형암, 유전질환, 특발성 폐섬유증, 비만 등에 대해 다수의 파이프라인을 보유하고 있다. 글로벌 제약사 BMS (Bristol-Myers Squib)에서 세계 최초의 면역항암제인 여보이(Yervoy)와 옵디보(Opdivo) 개발을 진두지휘하고 Vice President를 역임한 피나 카다렐리(Pina Cardarelli) 박사가 2019년부터 Chief Scientific Officer (CSO, 최고과학책임자)로 근무하고 있으며, 2021년에는 미국 지사를 설립해 글로벌제약사의 기준과 수요에 부합하는 R&D를 진행하고 있다.