서울--(뉴스와이어)--혁신신약 개발 전문기업 큐리언트는 면역항암제 아드릭세티닙(Adrixetinib, Q702)의 만성 이식편대숙주질환(cGvHD) 미국 FDA 임상 1b상의 임상시험계획(IND)이 승인됐다고 2일 밝혔다.

이번 임상은 지난달 5일에 미국 FDA에 제출한 IND가 1달 내 바로 승인된 것으로, 미국 내 5개 내외 병원에서 18명의 환자를 모집해 아드릭세티닙 단독 요법의 임상2상 권장 용량(RP2D)을 확인하고 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 유효성을 평가하게 된다.

cGvHD는 혈액암 환자가 동종 조혈모세포 이식을 받은 후 발생하는 주요 합병증으로, 공여자의 조혈모세포에서 생성된 면역세포가 환자의 신체 조직을 공격해 전신 증상을 유발하는 치명적 질환이다. 특히 전체 이식 환자의 50% 정도에서 발생하지만, 기존 치료제는 지속적 치료 효과가 충분치 않아 새로운 치료법이 절실히 요구되고 있다.

큐리언트의 아드릭세티닙은 cGvHD 치료에 검증된 CSF1R 저해 기전 뿐 아니라 Axl/Mer 저해를 통한 백혈병 치료에도 효과를 보일 가능성이 있다. 이를 통해 cGvHD와 조혈모세포 이식의 근본 원인이 되는 백혈병을 동시에 치료할 수 있을 것으로 기대된다. 따라서 큐리언트는 현재 MD 앤더슨 암센터와 급성 골수성 백혈병(AML)에 대한 1/2차 치료제 임상을 진행 중이며, 전략적으로 cGvHD를 신규 적응증으로 발굴해 개발하기로 한 것이다.

한편, 최근 미국 신닥스사는 CSF1R 항체 치료제인 닉팀보(Niktimvo™)를 cGvHD 치료제로 미국 FDA 허가를 받아 많은 주목을 받았으며, CSF1R 저해를 통한 cGvHD 치료라는 새로운 기전을 확립했다. 큐리언트의 아드릭세티닙은 경구용 치료제로 정맥주사제인 닉팀보 대비 복약 편의성이 높고, 고형암 임상 1상에서 증명된 골수성 면역세포 조절 기능을 통해 혈액암까지 치료할 가능성을 보여줬다. 이러한 특성 덕분에 cGvHD 치료 핵심 오피니언 리더들로부터 높은 관심과 임상 개발 독려를 받고 있다.

큐리언트 남기연 대표는 “이번 IND 승인은 아드릭세티닙이 고형암과 혈액암 치료뿐만 아니라 혈액암 치료 과정에서 발생하는 질환까지 치료할 수 있는 골수성 면역세포 조절의 핵심 약물로 자리잡는 첫걸음이 될 것”이라며 “이번 임상을 통해 허가 임상으로 이어지는 전략이 제시되면 글로벌 제약사들의 높은 관심이 기대된다”고 말했다.

동구바이오제약 조용준 대표는 “큐리언트의 아드릭세티닙이 미국 FDA의 IND 승인을 받은 것을 진심으로 축하한다”며 “동구바이오제약은 최대주주로서 이번 임상이 성공적으로 진행될 수 있도록 적극적으로 지원하며, 앞으로도 큐리언트와 함께 글로벌 신약 개발을 위해 힘을 모아 나가겠다”고 말했다.