벌링게임, 캘리포니아--(뉴스와이어)--휴머니젠(Humanigen, Inc.) (나스닥: HGEN)이 2021년 5월 26~28일 미국 뉴올리언스에서 열리는 ‘2021 국제세포치료학회(ISCT) 연례 학술대회’에서 GM-CSF(과립구 대식세포 콜로니 자극인자) 유전자 편집 CAR-T 데이터를 공개할 예정이라고 26일 발표했다.

휴머니젠은 주력 신약 후보물질인 렌질루맙(lenzilumab™)을 통해 이른바 ‘사이토카인 폭풍(cytokine storm)’이라 불리는 면역 과잉 반응의 예방과 치료에 주력하고 있는 임상단계 바이오제약 회사다.

미국 미네소타주 로체스터에 위치한 메이요클리닉(Mayo Clinic) 연구진은 CAR-T 세포 내 CRISPR/Cas9 GM-CSF 녹아웃(GM-CSFKO CAR-T)이 CAR-T 세포의 조기 활성화를 약화시키고 활성화 유도 세포 사멸(AICD)을 경감해 체내 항원 특이적 T 세포를 증식시키는 것을 입증했다. 내부인자 경로(intrinsic pathways) 변화는 비표적 효과(off-target effect)에 기인한 것이 아니며 GM-CSFKO CAR-T로 관찰된 항종양 활성 향상에 대한 기계론적 근거를 추가로 제공한다.

캐머론 듀란트(Cameron Durrant) 휴머니젠 최고경영자(MD, MBA)는 “이러한 연구 결과는 GM-CSFKO CAR-T가 현재 CAR-T 세포 치료를 개선할 수 있는 보다 효과적이고 독성이 덜한 새로운 플랫폼으로서 가지는 본질적 가치를 보여주는 것”이라고 밝혔다.

메이요클리닉 연구진은 2021년 5월 28일 오전 11시30분부터 오후 1시까지 ‘기성 제품에서 최신 알로 재조합 접근 방식과 진전(Novel Allo-Engineering Approaches and Progress in Off-the-Shelf Products)’이라는 제목의 세션의 일부로 ‘CAR-T 세포에서 GM-CSF 차단이 CAR-T 세포 활성화를 개선하고 활성화 유도 세포 사멸을 감소(GM-CSF disruption in CAR-T cells ameliorates CAR-T cell activation and reduces activation-induced cell death)’라는 제목의 연구 내용을 발표할 계획이다.

메이요클리닉 혈액학과의 사드 S 켄데리언(Saad S. Kenderian) 박사(MD)는 “이번 연구 결과는 상당히 고무적이며 메이요클리닉의 현재 CAR-T 세포 치료를 개선할 수 있는 유용한 정보를 제공한다”고 말했다.

학회 세부 내용은 다음과 같다.

ISCT 2021 뉴올리언스 가상 회의

기성 제품에서 최신 알로 재조합 접근 방식과 진전 세션

일자: 2021년 5월 28일(금)

시간: 오전 11시 30분(동부 시간)

휴머니젠(Humanigen, Inc.) 개요

휴머니젠은 자체적인 첨단의 GM-CSF 중립화 및 유전자 제거 플랫폼을 통해 암과 전염병의 치료를 위한 임상 및 임상전 치료 포트폴리오를 개발하고 있다. 휴머니젠이 주된 초점을 두는 분야는 혈중 저산소증을 겪는 코로나19 입원 환자를 위한 치료법으로써 렌질루맙을 개발하는 것이다. 휴머니젠은 최근 DLBCL 환자를 대상으로 렌질루맙을 상용화한 모든 CD19 CAR-T세포 치료제와 병용해 효능과 안전성을 평가하는 무작위, 다센터, 잠재적 등록 방식의 2상 임상시험을 개시한다는 계획을 발표했다.

회사는 또 효능 향상을 위한 전략을 통해 차세대 유전자편집 CAR-T 결합 요법을 개발하는 동시에 독성을 줄이기 위해 GM-CSF 유전자 제거 기술을 사용할 계획이다. 이에 더해 회사는 다양한 고형암에 대해 EphA3-CAR-T 자체 개발 혁신 신약과 다양한 호산성 질환에 대해 EMR1-CAR-T 포트폴리오를 개발하고 있다. 회사는 또 효능·독성 연계성을 차단하기 위해 면역요법의 하나로 다른 CAR-T, 이중 특이, 자연 살상(NK) T세포와 결합한 GM-CSF 중립화 기술(중립화 항체로서 렌질루맙을 사용하거나 GM-CSF 유전자 제거 기술을 통해서)의 효과성에 대해서도 탐색을 하고 있다. 여기에는 동종 이계 조혈모세포이식(HSCT)을 받는 환자들에 나타나는 대숙주성 이식편병(GvHD)를 예방, 치료를 하는 것도 포함돼 있다. 자세한 정보는 웹사이트 (www.humanigen.com) 방문 또는 휴머니젠 링크트인, 트위터 및 페이스북을 팔로우하면 된다.

미래예측진술

이 보도자료에 포함된 모든 진술은 역사적 사실을 제외하고는 모두 미래예측진술에 해당된다. 미래예측진술은 현재 회사의 실적이나 상황에 대한 경영진의 현재 지식, 가정, 판단, 기대를 반영한다. 경영진은 그러한 진술에 반영된 기대가 합리적인 것이라고 생각하지만, 그러한 기대가 현실로 실현된다는 보장은 주어지지 않으므로, 실제 상황이나 결과는 이들 미래예측진술에 들어 있는 내용과는 크게 다를 수 있으므로 주의해야 할 필요가 있다. “그럴 것이다”, “기대한다”, “그러고자 한다”, “그럴 계획이다”, “그럴 가능성이 있다”, “가능하다”, “그럴 목표이다”, “가속화되고 있다”, “지속된다” 등과 같은 표현은 미래예측진술에 속하며 이는 휴머니젠이 현재 개발 중인 기술에 대한 회사의 믿음과 관련된 언급 뿐 아니라 차임의 렌질루맙 상업용 생산에 관한 물량 및 시기도 포함하지만, 여기에 국한되지 않는다.

이들 미래예측진술은 △회사의 수익성 부족과 사업 성장을 위한 추가 자본 필요성에 내재된 위험 △약물 후보 물질을 추가 개발하기 위한 파트너 의존성 △신약 출시 및 필수 규제 승인 또는 허가 및 획득과 개발에 내재된 불확실성 △계류 중인 소송이나 미래 소송 결과 △휴머니젠이 미국 증권거래위원회(SEC)에 정기 제출하는 자료 또는 기타 자료의 ‘위험 요인’ 섹션과 그 밖의 내용 중 기술된 여러 위험 및 불확실성에 영향을 받으나 여기에 국한되지 않는다.

모든 미래예측진술은 위의 경고성 언급을 통해서 일체의 보장이 주어지지 않는다는 사실이 여기에 분명히 드러나 있다. 미래의 사건을 예측하는 데에 미래예측진술을 의존해서는 안 된다. 회사는 발행 시점 이후에 상황이나 조건이 변하거나 예상하지 못한 사건의 발생으로 인해 새로운 정보를 반영하고, 실제적 결과가 미래예측진술에서 예측한 것과 실질적으로 다른 이유를 업데이트하기 위해 이 보도자료에서 언급된 미래예측진술을 수정하거나 업데이트할 일체의 의무를 법으로 의무화돼 있지 않은 한 갖지 않는다.

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