밀라노, 이탈리아--(뉴스와이어)--친근한 CDMO 전문기업인 AGC 바이오로직스(AGC Biologics)는 23일(현지 시간) 아데노신 데아미나제(Adenosine Deaminase, ADA) 중증 복합 면역결핍증(Severe Combined Immunodeficiency Disorder, SCID)에 대한 래러티(Rarity)의 유전자 치료제인 ‘RDP-101’에 대한 포괄적인 개발 및 우수제조관리기준(GMP) 제조를 제공하기 위해 래러티 PBC(Rarity PBC)와 협약을 체결했다고 발표했다.

미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받으면 RDP-101은 미국 내 환자의 ADA-SCID를 역전시키기 위해 상업적으로 사용할 수 있는 최초의 유전자 요법이 될 것이다.

ADA-SCID는 면역 체계를 심각하게 손상시켜 영아를 빈번하고 심각한 감염에 취약하게 만드는 희귀하고 생명을 위협하는 유전 질환이다. 전 세계적으로 태어난 아기 100만 명당 1명에서 5명 사이가 이 질환을 앓고 있는 것으로 추정된다. ADA 결핍으로 인한 ADA-SCID 장애는 치료 없이는 치명적이며 ‘거품 아기 병(Bubble Baby Disease)’이라고 불리는 SCID 환자의 약 15%를 차지한다. 래러티의 RDP-101 치료제는 환자 자신의 조혈모세포를 변형하여 면역 기능을 회복시키는 생체 외 자가 유전자 치료제이다. 임상 시험에서 이 접근 방식은 이미 환자의 삶을 변화시켜 어린이 50명 중 48명을 성공적으로 치료했다.

이번 협약에 따라 AGC 바이오로직스는 EFS-ADA 렌티바이러스 벡터(EFS-ADA Lentiviral Vector, LVV)와 자가 CD34+ 조혈 줄기세포로 구성된 래러티의 유전자 치료 제품에 대한 종단간 서비스를 제공할 예정이다. 작업 범위에는 제품을 시장에 출시하는 데 필요한 공정 개발, GMP 제조 및 공정 검증 활동이 포함된다. LVV 공정은 이미 여러 상용 제품을 지원하는 데 사용된 기술인 AGC 바이오로직스의 독점적 ProntoLVV™ 접착형 플랫폼을 활용한다.

래러티 PBC의 CEO인 폴 아유브(Paul Ayoub) 박사는 “AGC 바이오로직스와의 파트너십은 환자가 필요로 하는 ADA-SCID 유전자 치료를 발전시키려는 우리의 사명에서 중요한 단계이다”라며 “그들의 입증된 상업적 제조 전문 지식과 협력 정신은 규제 승인의 최종 단계를 탐색하는 데 우리가 필요로 한 것이다. 이 치료법은 이미 클리닉의 삶을 변화시켰고, AGC 바이오로직스와 함께 우리는 그 치료법이 필요한 더 많은 가족이 이러한 혜택을 안정적으로 이용할 수 있도록 노력하고 있다”라고 말했다.

ADA-SCID의 유전자 치료를 위한 렌티바이러스 벡터를 발명한 캘리포니아 대학교 로스앤젤레스 광역 줄기 세포 연구 센터의 저명한 교수인 도날드 B. 콘(Donald B. Kohn) 박사는 “우리는 상업적 제조에 대한 FDA 표준을 충족할 수 있는 기술적 깊이와 경험을 갖춘 협력자가 필요했다”라며 “AGC 바이오로직스를 협력자로 삼아 이제 우리는 치료법을 기다리는 환자와 앞으로 몇 년 동안 필요할 사람들이 이 치료법을 사용할 수 있도록 하는 데 집중할 수 있다”라고 말했다.

콘(Kohn)은 ADA-SCID를 표적으로 하는 획기적인 유전자 치료법을 위한 상업적 제조 프로토콜을 개발하기 위해 2024년 11월에 1470만달러의 보조금을 받았으며, 그 제공 기관은 캘리포니아 재생 의학 연구소(California Institute for Regenerative Medicine)였다.

AGC 바이오로직스 글로벌 세포 및 유전자 기술 사업부 부사장 겸 밀라노 현장 총괄 매니저인 루카 알베리치(Luca Alberici)는 “우리는 희귀 질환 환자에게 삶을 변화시키는 치료법을 제공하는 혁신가를 지원한다는 사명의 일환으로 이러한 중요한 프로그램에서 래러티 PBC와 협력하게 된 것을 영광으로 생각한다”라며 “우리 팀은 입증된 ProntoLVV™ 플랫폼과 광범위한 상업적 제조 경험을 활용하여 이 치료법을 필요로 하는 모든 어린이가 이 치료법에 접근할 수 있도록 돕고 있다. 친절한 CDMO 전문가로서 우리는 이것을 프로젝트 그 이상으로 본다. 이는 생명을 구하고 이 희귀 질환에 시달리는 가족들에게 구호를 제공하겠다는 약속이다”라고 말했다.

이번 파트너십은 세포 및 유전자 치료 분야의 글로벌 리더이자 상업적 성공을 목표로 하는 개발자들이 선택하는 파트너로서 AGC 바이오로직스의 입지를 강화한다. 회사의 강력한 입지는 이미 상업적으로 공급되고 있는 여러 FDA 승인 치료법을 통해 입증되며 현재 추가 프로그램이 검토 중이다. 이러한 실적을 통해 AGC 바이오로직스는 공익 기업부터 비영리 단체 및 공공 이니셔티브의 자금 지원을 받는 기관에 이르기까지 광범위한 조직에 이상적인 파트너가 되었다.

CIRM 지원 인정

이 프로젝트는 재생 의학, 줄기 세포 및 유전자 치료 연구에 자금을 지원하는 캘리포니아 주 기관인 캘리포니아 재생 의학 연구소(CIRM)의 자금 지원으로 부분적으로 가능했다.(보조금 번호 CLIN2-09339 및 CLIN2-17078).

래러티 PBC 소개

래러티 PBC는 희귀질환에 대한 생명을 구하는 유전 치료법의 발전 및 상용화에 전념하는 공익 기업(Public Benefit Corporation)이다. 책임 있는 개발과 환자 도달을 가능하게 한다는 사명에 따라 래러티 PBC는 혁신과 지속 가능한 사명 중심의 비즈니스 모델을 결합하여 혁신적인 치료법이 개발을 넘어 도움이 필요한 환자에게 제공되도록 한다.

캘리포니아 재생의학연구소(CIRM) 소개

캘리포니아 재생의학연구소(CIRM)는 충족되지 않은 의료 니즈를 가진 환자에게 치료를 제공하기 위해 재생 의학 연구를 가속화하기 위해 캘리포니아 주민들이 설립한 자금 지원 기관이다. 2004년 발의안 71을 통해 설립되고 2020년 발의안 14를 통해 확장된 CIRM은 줄기 세포 및 유전자 연구 개발 프로그램을 지원하기 위해 수십억달러의 자금을 제공했다. CIRM은 연구, 인프라 및 교육을 통해 재생 의학을 변화시키고 다양한 지역 사회의 삶을 개선하는 것을 목표로 한다. 더 알아보기: cirm.ca.gov.

AGC 바이오로직스 소개

AGC 바이오로직스는 고객 및 파트너와 협력하여 친절하고 전문적인 서비스를 제공하면서 최고 수준의 서비스를 제공하겠다는 강한 의지를 가진 선도적인 글로벌 바이오의약품 개발제조수탁기관(Contract Development and Manufacturing Organization, CDMO)이다. AGC 바이오로직스는 포유류 및 미생물 기반 치료 단백질, 플라스미드 DNA(pDNA), 메신저 RNA(mRNA), 바이러스 벡터 및 유전자 조작 세포의 세계적 수준의 개발 및 제조를 제공한다. AGC 바이오로직스는의 글로벌 네트워크는 미국, 유럽 및 아시아를 포괄하며, 워싱턴주 시애틀, 덴마크 코펜하겐, 독일 하이델베르크, 이탈리아 밀라노, 일본 치바와 요코하마에 설비를 갖추고 있다. AGC 바이오로직스는 AGC의 생명 과학 사업부의 일부이다. 생명과학 사업은 바이오의약품, 첨단 치료법, 저분자 활성 의약품 성분 및 농약에 중점을 둔 10개 이상의 시설을 운영한다. 더 알아보기: www.agcbio.com.

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